Nyt værktøj til behandling af sjældne sygdomme – Københavns Universitet

Videresend til en ven Resize Print Bookmark and Share

Forside > Nyheder > Nyt værktøj til behand...

27. juni 2014

Nyt værktøj til behandling af sjældne sygdomme

BEVILLING

Leticia Hosta-Rigau, postdoc ved Nano-Science Center, har modtaget lige over 7 millioner kroner til sit forskningsprojekt fra Sapere Aude. Hosta-Rigau skal stå i spidsen for en gruppe der undersøger brugen af kunstige organeller som et nyt terapeutisk værktøj til behandling af sjældne sygdomme.

Postdoc Leticia Hosta-Rigau

Nano-Science Center, KU

Født: 1981

Forskningsprojekt: Kunstige organeller som et nyt terapeutisk værktøj til behandling af sjældne sygdomme

Fagområde: Materialevidenskab, kemi og cellebiologi

Hvordan opstod din interesse for dit forskningsfelt?

På grund af den lave forekomst er der et lavt finansielt incitament for private firmaer i at fremstille og markedsføre nye behandlingsmetoder for sjældne sygdomme.

De fleste sjældne sygdomme er fremadskridende og fører til alvorlige symptomer og tidlig død, hvilket må formodes at ramme særligt hårdt, hvis man er ung og burde have en stor del af livet foran sig.

Udover personlige konsekvenser for det enkelte individ bliver sundhedssystemet belastet økonomisk på grund af dyre og livslange behandlingsforløb. Jeg mener således, ikke bare af etiske årsager, men også af økonomiske, at der skal gøres en større indsats i forskningen af sjældne sygdomme.

Hvad er de forskningsmæssige udfordringer og perspektiver ved dit projekt?

En stor del af de sjældne sygdomme forekommer, fordi patienternes celler ikke er i stand til at danne et bestemt enzym, der er vigtigt for kroppen. Manglen på dette enzym resulterer i smertefulde og livstruende symptomer. Den eneste tilgængelige behandling lige nu består i at injicere det manglende enzym i patienten; en kur med begrænset virkning, da enzymer hurtigt nedbrydes i kroppen.

Mit Sapere Aude-projekt sigter mod dannelsen af en naturinspirereret platform, der især er egnet til indkapsling og efterfølgende administrering af enzymer. Ved at skabe små partikler, der indeholder mange små rum (de såkaldte kunstige organeller), vil enzymet være beskyttet mod de nedbrydende elementer i kroppen, indtil det ønskede virkningsområde nås.

Jeg regner med, at projektet vil danne incitament for, at farmaceutvirksomheder fortsætter forskningen i samme retning for at forbedre vilkårene for patienter med sjældne dødelige sygdomme.

Hvad vil det betyde for din forskerkarriere, at du indgår i Sapere Aude-programmet?

Forskningslederbevillingen er en stor personlig bedrift, der vil hjælpe mig til at styrke og booste min akademiske karriere. Bevillingen vil endvidere hjælpe mig med at starte min egen forskningsgruppe samt med at udføre et ambitiøst forskningsprojekt som dette. Bevillingen vil give os lov til at få svar på centrale spørgsmål om, hvordan nanomedicin, såsom kunstige organeller, kan hjælpe os i behandlingen af adskillige sjældne sygdomme.